ciao Hottod e grazie per l'ottimo post. da quello che capisco e...

Messaggio originariamente postato da hottod

Sono molto più prudente nella mia stima dei mercati ROW e dei potenziali ricavi.

In primo luogo, preferisco utilizzare i numeri della popolazione Rett identificata mentre considero le popolazioni non identificate come un potenziale vantaggio.

Negli Stati Uniti la popolazione Rett identificata da Acadia è di circa 5.000.

La popolazione Rett per ROW identificata da Neuren nella loro presentazione più recente è 7.200, poco meno del 50% in più rispetto a Stati Uniti - Europa ~ 4.000, Giappone ~ 1.000, Cina urbana ~ 2.000 e Israele ~ 200.

L'Europa è potenzialmente il più redditizio di questi mercati, ma presenta un'ampia variazione nei bilanci sanitari nazionali, nell'assicurazione sanitaria e nei sistemi di rimborso che a sua volta porta a un'ampia variazione nell'accesso dei pazienti.

Non tutti i paesi accettano di rimborsare tutti i farmaci orfani. In un sondaggio condotto in 12 paesi eurasiatici, è emerso che il numero di farmaci orfani rimborsati variava da >100 in Germania, Francia, Italia e Paesi Bassi a nessuno in Armenia. A titolo di confronto, mentre la Francia ha rimborsato 116 farmaci orfani, l'Inghilterra ne ha rimborsati solo 68, la Scozia 55 e il Galles 47. In alcuni paesi, come l'Italia, l'accesso può anche variare da una regione all'altra.

È prevedibile uno sconto rispetto ai prezzi statunitensi, anche nei principali mercati europei. La mia lettura suggerisce che nel Regno Unito, in Germania e in Francia, lo sconto negoziato sui prezzi statunitensi per i farmaci orfani ad alto prezzo può essere del 25% +.

È inoltre necessario considerare un tempo di commercializzazione più lungo, anche se non sono necessarie ulteriori sperimentazioni cliniche. In media, l'EMA impiega circa il 50% in più per rilasciare un'autorizzazione all'immissione in commercio rispetto alla FDA. Una volta che un medicinale riceve l'autorizzazione all'immissione in commercio, le negoziazioni sui prezzi con le autorità nazionali possono richiedere fino a due anni. È possibile richiedere una valutazione accelerata dei farmaci per i pazienti senza opzioni terapeutiche, ma richiede comunque almeno 8-12 mesi.

In Giappone, il PDMA concede 9 mesi per l'approvazione accelerata. Al momento dell'approvazione, il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese determina un prezzo che il sistema sanitario nazionale pagherà per il farmaco in base al suo valore di mercato. Aspettati uno sconto minimo di circa il 25% sui prezzi statunitensi in Giappone per un farmaco costoso.

E mentre la Cina sta aprendo sempre più il suo mercato ai produttori stranieri di farmaci orfani, gli sconti negoziati sono molto elevati: per farmaci a prezzi molto alti possono arrivare fino al 90-95%.

Un'altra cosa da tenere presente con i prezzi dei farmaci è la crescente tendenza a incorporare condizioni di costo-beneficio nei prezzi dei farmaci. Sebbene sia possibile concordare un periodo iniziale di rimborso, il rimborso in corso è subordinato alla dimostrazione di un chiaro vantaggio per i pazienti.

Le informazioni di cui sopra si basano semplicemente sulla mia ricerca e sfiorano solo la superficie di un argomento molto complesso. Tuttavia, sulla base di queste brevi informazioni, penso sia corretto affermare che è improbabile che un miliardo di dollari di trofinetide in royalties Rett arrivi presto.

https://journals.lww.com/hemasphere...ffordable_Orphan_Medicines_in_Europe_.24.aspx

https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment

https://ashpublications.org/ashclin...-in-Japan-Balancing-Innovation?searchresult=1

https https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fphar.2023.1138996/full

https://smanewstoday.com/news/ionis...rug-regulatory-milestone-payment-from-biogen/

https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fphar.2023.1138996/full science-entrepreneur.com/blog-1/behind-spinrazas-price-drop-in-china

ciao Hottod e grazie per l'ottimo post. da quello che capisco e spero, Trofinetide ha tutte le carte in regola per essere utilizzato da subito in Europa, fatte salve le limitazioni condizionanti di ogni singolo paese a cui lei ha fatto riferimento. il percorso è "autorizzazione all'immissione in commercio condizionata" che sarà poi convertita in "autorizzazione all'immissione in commercio standard". chiarito questo, Neuren o qualcun altro può anche nei prossimi giorni avviare un'attività in Europa o eventualmente trasferire i diritti ottenuti ad agosto 2015 ad un partner, con la designazione di Farmaco Orfano per trofinetide Rett o FX. di seguito è riportata la documentazione a cui ho fatto riferimento.

https://stocknessmonster.com/announcements/neu.asx-2A872148/

https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/conditional-marketing-authorization